‘Stem Care Company’ en humanos

En nuestro proyecto partimos de la hipótesis que es posible obtener y producir células madre mesenquimales de cordón umbilical (UC-MSC) en cantidad suficiente y con los criterios de calidad y seguridad necesarios para su autorización como Producto en Investigación (PEI) para su potencial uso terapéutico en enfermedades respiratorias.

El objetivo fundamental de este proyecto es establecer las condiciones adecuadas para la producción de UC-MSC humanas con calidad de medicamento para su aprobación por la agencia española del medicamento como Producto en Fase de Investigación Clínica.

La terapia celular tiene, desde el punto de vista regulatorio, la calificación de Terapia Avanzada. En aquellos casos en que los medicamentos de terapia avanzada, tal como se definen en el Reglamento (CE) no 1394/2007, son preparados ocasionalmente, de acuerdo con normas de calidad específicas, y empleados en un mismo estado miembro, en un hospital y bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un médico colegiado, con el fin de cumplir una prescripción facultativa individual de un producto hecho a medida destinado a un solo paciente, siguen un proceso de autorización de uso (no de comercialización) que se recoge en el Real Decreto 477/2014, de 13 de junio. La autorización de uso se debe solicitar a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) siguiendo las instrucciones indicadas en este Real Decreto, y se concede en el marco de una institución hospitalaria, que será la responsable del medicamento.

Las enfermedades respiratorias son muy diversas, sin embargo, en prácticamente todos los casos los recursos terapéuticos, aunque se van incrementando, son todavía limitados. La Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI) es una enfermedad rara con un curso natural variable e impredecible en el momento del diagnóstico. El término «idiopático» se usa porque aún no se conoce la causa real de la patología, sin embargo, afecta especialmente a fumadores actuales o ex fumadores. Ocurre más comúnmente en adultos entre las edades de 50 y 70 años, y estadísticamente los hombres la padecen con más frecuencia que las mujeres. La mayoría de los pacientes muestran una progresión con deterioro clínico y funcional que conduce a insuficiencia pulmonar crónica, en algunos casos con una evolución muy rápida con consecuencias mortales independientemente de los tratamientos actualmente disponibles.

La enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) es una enfermedad con una prevalencia en aumento y, por tanto, un problema de salud de gran magnitud. La Organización Mundial de la Salud estima que en el 2028 la EPOC será la tercera causa de muerte en los países desarrollados. Sin embargo, el tratamiento actual de la EPOC estable no parece reducir la progresión de la enfermedad. La única intervención que retrasa la progresión de la EPOC es dejar de fumar. Los broncodilatadores son sólo esenciales para el tratamiento sintomático. Los glucocorticoides son los agentes antinflamatorios más eficaces para el tratamiento de enfermedades inflamatorias crónicas, aunque su eficacia en la EPOC estable es controvertida. En consecuencia, se precisan nuevos tratamientos para esta enfermedad.

Al contrario que la EPOC y la FPI, el síndrome del distrés respiratorio del adulto (SDRA) es una enfermedad aguda que se caracteriza por daño pulmonar difuso (inflamación y fibrosis pulmonar) que condiciona insuficiencia respiratoria refractaria, como consecuencia de la mala evolución de algunas enfermedades pulmonares (por ejemplo, neumonía) o sistémicas (por ejemplo, shock séptico) y que es responsable de alrededor del 10% de los ingresos en las unidades de cuidados intensivos a nivel mundial y tiene una tasa de mortalidad de más del 40%.

Por consiguiente, nuestra intención no es quedarnos sólo en un ensayo clínico fase I o en una única enfermedad. Por ejemplo, tenemos un interés personal en la fibrosis quística que en lo relativo a las consecuencias estructurales en el daño pulmonar se parece mucho a la FPI, pero que al ser una enfermedad genética plantea retos importantes para establecer modelos preclínicos válidos. Pensamos que, si nuestros primeros resultados del ensayo clínico propuesto son positivos, muy posiblemente esto facilite que agencias reguladoras como la AEMPS o la EMA, en Europa, sean mucho más proclives a autorizar ensayos clínicos similares en una patología como la fibrosis quística.

En conclusión, este proyecto nace de la necesidad de encontrar alternativas terapéuticas que, a pesar de que existen estudios similares en marcha, son opciones muy novedosas con potencial curativo.